7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
无人智能作战有哪些优势******
引言
习主席在党的二十大报告中强调，加快无人智能作战力量发展。纵观近年来的局部战争实践，以无人机为代表的无人作战力量已经成为联合作战力量体系的重要组成部分，发挥着越来越突出的效能倍增器作用，特别是随着人工智能技术的迅猛发展及在军事领域的广泛运用，无人系统的智能化程度不断提升，自主能力持续增强，无人智能作战呈现出不同于以往的优势和效能。
灵活性增强，能更有效达成突袭效果
一般的无人系统因其较小的目标特征及隐身化的设计，具有实施突然袭击的先天优势，但由于依靠程序控制或指令控制模式，应变性较差，仅可借助相对有利的环境条件对固定或慢速目标进行袭击。而智能化无人系统可以不依赖后方控制，可依据预先赋予的作战权限，在更加复杂的战场环境下进行自主侦察、识别、决策和行动，灵活性不断增强，能够在更广泛的任务范围内实施突袭作战。
可实现敏捷袭击。信息化战场上，敌方关键性高价值目标通常具有突然出现、时空随机的特点，对其进行打击受到严格的时间窗口限制，打击时机稍纵即逝，但一旦打击成功，将产生较好的作战效果并获得较高的作战效益。智能化无人系统自主能力强且具有较高的自主决策权，解决了后方指令控制在传输时间和平台反应上的延迟问题，能够借助长航时优势，以区域机动巡弋方式，对重要任务区进行持久地侦察监视，发现目标即能快速精准突击，有效把握战机。2020年1月，美军刺杀伊朗“圣城旅”最高指挥官苏莱曼尼的突袭行动，就是在其他情报信息支持下，使用具有一定智能化的MQ-9“死神”察打一体无人机，预先进入巴格达上空，对目标成功实施了侦搜和打击。
可实现渗透袭击。进入敌方纵深核心区域对重要目标实施破袭，历来风险大、成功率低。随着小微型无人系统智能化水平的提升，它可以通过空投或炮射等方式撒播到敌纵深，再通过自身动力飞行或地面机动，自动比对数据，自主抵近预定目标或直接附着于大型武器系统关键部位上，甚至渗透进入敌作战决策、指挥系统等内部核心场所，进行侦察监视，适时利用所携带的高爆炸药对目标的要害和节点部位进行破坏，或施放高能量毒剂对关键、核心人员进行杀伤，实施“内窥式侦察”和“微创式打击”，可破坏敌作战体系、打乱敌作战计划、扰乱敌行动节奏，并形成强烈的心理震撼。2017年11月，联合国特定常规武器公约会议上展示的一款名为“杀人蜂”的高智能微型自主攻击机器人，尺寸不到普通人手掌大小，配有广角摄像头、战术传感器等，内装3克炸药，可集群使用，能够通过很小的孔隙飞入室内，进行精准识别和攻击。
协同性增强，能更有效实施编组作战
由于受智能化水平限制，一般的无人系统以及无人系统与有人系统之间的协同，主要按照预先规划在时间和空间上进行配合，遇到情况变化，需通过无人系统后方操控站进行协调，及时性、精确性差，难以适应极速变化的信息化战场，而智能化无人系统能够根据执行任务设定的初始状态、终止状态及过程约束等条件，自动保持编队机动与作战队形、自动规避威胁，并以最优路径和方式协同执行作战任务。
能实施集群作战。无人系统智能自主水平的提升，是多个无人系统共同编组集群运用的物质条件，是有效发挥无人作战效能的重要基础。无人智能集群中，各作战平台能够根据不同的作战目的和任务需求，以作战目标为中心，通过互联互通互操作，相互交换信息，动态自主组合，协调一致地进行机动突击与整体防御。进攻作战时，能够高度协调地从多个方向连续或同时对预定目标实施攻击，使敌人应接不暇、防不胜防，在短时间内造成其作战体系瘫痪或关键部位毁伤，而且诱骗、干扰、电子攻击等软杀伤行动与火力硬摧毁行动能自动协调，以最佳时机进行配合，可避免相互影响及目标选择上的冲突，有效支持火力行动，提高整体作战效能。防御作战中，能够建立智能的自适应防御系统，在己方作战单元或需要防护的目标外围形成自动响应的保护“气泡”，构建立体、多层次拦截网，动态实施外围警戒、拦截和对威胁目标的灵活反应打击，保护海上或地面重要目标安全。
能实施有人/无人协同作战。将有人作战力量与无人系统混合编组、一体作战，是随着无人智能作战力量发展而形成的一种重要作战模式，能够最大限度地发挥两者的互补增效优势，提高整体作战能力。作战中，根据作战任务、对抗强度和战场环境等条件，多个有人作战平台与无人作战平台依托先进信息和智能技术，动态匹配力量，灵活进行编组，并在负责编队指挥的有人作战力量规划控制下，智能化无人系统靠前配置，可迅速掌握战场态势，拓展预警探测范围；又可对火力进行精确指示引导，延伸有人作战平台的打击力臂，发挥其远程作战效能；还可实施先期作战，做到先敌发现、先敌攻击，为有人作战创造战机和有利条件。同时，又可使有人作战力量保持在敌威胁范围之外，从而减少遭受敌方攻击的可能性，提高战场生存能力。外军直升机/无人侦察机协同作战的效能评估显示，执行战术侦察任务的时间平均缩短了10%，识别目标的数据量增加了15%，机载人员生存性增加了25%，武器系统杀伤力增加了50%以上。
可控性增强，能更有效提高指挥效能
无人智能作战力量的智能化，是无人系统整体的智能化，不仅表现在无人作战平台的自主能力上，还体现在规划控制方面。无论是后方控制站的操控人员，还是有人/无人协同作战编队的指挥人员，智能化控制系统都能够辅助其快速、高效地完成任务规划、作战控制，极大地提高指挥效能。
表现为平台控制通用化。无人系统的控制单元是整套无人系统的“大脑”，也是无人作战力量遂行任务的指挥节点，负责无人作战平台行动时的预先规划、投放/回收、信息处理、指令下达及与其他作战力量协同等任务。智能化控制系统，具备架构开放性和很强的互操作性，在极大降低操控人员工作负荷的同时，实现了由“一控一”向“一控多”的转变，即一个控制单元能够同时控制多个不同空间、不同任务类型的无人作战平台或无人集群，而且还能通过与多个不同的通信网络中的任何一个进行交互，实现与其他作战单元的信息共享与作战协同。加之智能无人作战平台自主控制能力增强，能够对指令信号上的微小错误或偏差进行自我纠正，也促进了对无人智能作战力量的高效指挥控制。外军提出并开展的“舰载无人系统通用控制”计划，就是要实现对舰载的各类型无人机及水面/水下无人系统的统一控制，从而有效协同海上作战力量行动。
表现为人机交互快捷化。高效的人机交互是实现对无人作战平台有效控制的关键。智能化控制系统不仅能够自主完成态势感知、作战决策、任务规划等工作，而且能将相应成果以简捷、直观的形式全面呈现出来，使操控人员很好地理解并能以简单、直接的操作进行确认。特别是智能化操控系统中的人机交互界面，能够多模式接收、准确理解识别指控人员通过语音、手势、表情、脑电等基于生理特征的非接触式交互方式表达的意图，并快速将其转化为无人作战平台能够识别的任务指令，按需分发或下达，提高了交互效率和指挥控制效能。比如，外军的“无人机控制最佳角色分配管理控制系统”项目，由智能无人机自主行为软件和高级用户界面组成，系统界面针对多架无人机控制进行优化，配有具备触摸屏交互功能的玻璃座舱和辅助型目标识别系统，使1名直升机上的空中任务指挥官同时可有效控制3架无人机，在不增加工作负荷的情况下，提高了态势感知能力和执行任务成效。
无人智能作战的独特优势，提高了无人智能作战力量的战场适应能力，使其能够在高动态、强对抗的复杂环境中，更加有效地与其他作战力量联合遂行作战任务。特别是随着未来“强人工智能”的实现，无人系统在具备更优的深度学习能力与更高的自主决策能力后，将对战争规则和作战方式产生颠覆性的影响。(赵先刚 苏艳琴)
